Eine neu entwickelte Substanz wird als erstes im Labor auf mögliche schädliche Wirkungen getestet. Gleichzeitig werden auch Daten dazu erfasst, in welcher Dosierung sie später angewendet werden könnte. Auch werden die physikalischen und chemischen Eigenschaften der neuen Substanz genau analysiert. Bei Labortests werden verschiedene Fragestellungen untersucht, u. a. ob die Substanz giftig ist, möglicherweise Einfluss auf das ungeborene Leben hat oder krebserregend bzw. genverändernd wirkt. Hierdurch sollen die späteren ersten Studien am Menschen (Phase-0-Studie und Phase-1-Studie) möglichst sicher durchgeführt werden können.

In der prä-klinischen Phase erfolgen die Tests an Zellkulturen und in Tierversuchen. Bisher konnte noch keine alternative Untersuchungsmethode gefunden werden, um die erforderlichen Ergebnisse im Hinblick auf die Sicherheit für die Erstanwendung am Menschen ohne den Einsatz von Tieren zu erhalten.

Die zu untersuchende Substanz darf erst dann am Menschen untersucht werden, nachdem alle geforderten prä-klinischen Versuche erfolgreich durchgeführt wurden, d. h. die Unbedenklichkeit der Substanz gezeigt werden konnte.