Das Paul-Ehrlich-Institut ist verantwortlich für die Zulassung von Impfstoffen und biomedizinischen Arzneimitteln. Des Weiteren müssen klinische Prüfungen u. a. mit Allergenen, Impfstoffen, biotechnologischen Produkten, biologischen Produkten, somatischen Zelltherapeutika, Gentransfer-Arzneimitteln, gentechnisch veränderten Organismen und xenogenen Zelltherapeutika vom PEI bewertet und genehmigt werden. Alle anderen Arzneimittel, für die das PEI nicht zuständig ist, werden durch das BfArM zugelassen.

Vor der Antragstellung kann bereits eine wissenschaftliche Beratung durch das PEI erfolgen. Die Abläufe und Fristen der Verfahren im Rahmen der Genehmigung von klinischen Prüfungen sowie die erforderlichen Meldungen im Verlauf und Einreichungen nach Beendigung einer Studie sind hier festgelegt.

Weitere wichtige Aufgabenfelder des PEI sind u. a. Chargenprüfung, Pharmakovigilanz, Beratung und Durchführung sowie die Koordination erforderlicher Maßnahmen zur Vorbeugung einer Gesundheitsgefährdung von Mensch und Tier. Des Weiteren betreibt das Paul-Ehrlich-Institut eigene experimentelle Forschung und das Deutsche Hämophilieregister (DHR).