Das Monitoring der Prüfzentren ist gemäß ICH-GCP wesentlicher Bestandteil in klinischen Prüfungen und dient deren Qualitätskontrolle. Der klinische Monitor (Clinical Research Associate – CRA) überprüft regelmäßig die Rechte und Sicherheit der eingeschlossenen Patienten, die Validität der erhobenen Daten, die GCP- und Prüfplan-konforme Studiendurchführung und die Einhaltung von Gesetzen und Regularien. Nach jedem Monitoring Visit übermittelt…
Enzyklopädie
Multizentrische Studie
Klinische Studien können als mono- oder multizentrische Studien durchgeführt werden. Diese Angabe bezieht sich auf die Anzahl der teilnehmenden Prüfzentren. Wird eine Studie an mehreren Zentren durchgeführt, ist es eine multizentrische Studie. Hierbei nehmen dann mehrere Arztpraxen oder Krankenhäuser und damit auch mehrere Prüfer an der Studie teil. Dadurch kann eine größere wissenschaftliche Aussagekraft erreicht…
Nicht-interventionelle Studie (NIS)
Bei nicht-interventionellen Studien (NIS) handelt es sich um Studien, bei denen bereits zugelassene und registrierte Medikamente, Therapien oder Medizinprodukte im Rahmen der ärztlichen Praxis entsprechend den Anwendungsangaben in der Zulassung untersucht werden. Die Rahmenbedingungen einer NIS werden in einem Beobachtungsplan festgeschrieben, z. B. die zu beobachtende Patientenzahl, die Auswertungsmethoden und die zu untersuchenden Fragestellungen. Im…
Nutzen-Risiko-Bewertung
Die Nutzen-Risiko-Bewertung beschreibt das Verhältnis des Nutzens eines Arzneimittels oder eines Medizinprodukts gegenüber dessen möglichen Risiken. Dieses Verhältnis wird während der Entwicklung und auch nach dessen Zulassung fortlaufend neu beurteilt. Bei Arzneimitteln geschieht dies über ein entsprechendes Pharmakovigilanz-System. Ausgehend von den gesammelten Daten über Nebenwirkungen übermittelt der Inhaber der Zulassung nach § 63d AMG regelmäßig…
Off-Label-Use
Unter Off-Label-Use versteht man die Verwendung eines zugelassenen Arzneimittels abseits des bei der Zulassung definierten Gebrauchs. Beispiele für Off-Label-Use sind: – andere Indikation (für seltenen Erkrankungen werden nur wenige Medikamente zugelassen) – andere Patientengruppe (in der Kinderheilkunde werden häufig Arzneimittel verschrieben, die nur für Erwachsene zugelassen sind) – höhere Dosierung – andere Anwendungsdauer Die gesetzlichen…
Offene Studie
Klinische Studien können offen, einfach, doppelt oder mehrfach verblindet durchgeführt werden. Bei einem offenen Studiendesign sind sowohl der Prüfer und das Studienteam als auch der Patient und alle anderen Beteiligten beim Sponsor darüber informiert, welche Behandlung (z. B. Prüfpräparat, Vergleichspräparat oder Placebo) der Patient erhält.
On-site Monitoring
In klinischen Studien unterscheidet man verschiedene Arten des Monitorings: On-site Monitoring, Remote Monitoring und Risk-based Monitoring (RBM). Das On-site Monitoring ist immer noch die am häufigsten praktizierte Art des Monitorings. Der klinische Monitor (Clinical Research Associate – CRA) ist dafür vor Ort am Prüfzentrum. Hier kann er anhand des Quelldatenabgleichs (Source Data Verification – SDV)…
Patienteninformation
Bevor ein Patient in eine klinische Prüfung eingeschlossen werden kann, muss er gemäß § 3 Abs. 2b GCP-V vom Prüfer in einem Aufklärungsgespräch ausführlich über den Inhalt der Studie , deren Nutzen, Risiken und Behandlungsalternativen informiert werden. Außerdem bekommt er die Patienteninformation ausgehändigt, die in allgemein verständlicher Sprache verfasst ist. Sie enthält neben allen die…
Paul-Ehrlich-Institut (PEI)
Das Paul-Ehrlich-Institut, kurz PEI genannt, hat seinen Sitz im hessischen Langen und beschäftigt rund 800 Mitarbeiter. Es ist das deutsche Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, das nach dem Nobelpreisträger Paul Ehrlich benannt wurde. Vorläufer des PEI war das Bundesamt für Sera und Impfstoffe, welches von 1972 bis 2009 als selbstständige Bundesoberbehörde existierte. Das PEI…
Periodic Safety Update Report (PSUR)
Für Arzneimittel und Medizinprodukte müssen regelmäßig aktualisierte Unbedenklichkeitsberichte, sogenannte Periodic Safety Update Reports (PSUR), bei der jeweils zuständigen Behörde eingereicht werden. Arzneimittel: Grundlage für die Erstellung von PSURs sind § 63d AMG und die EU-Richtlinie 2010/84/EU. Abhängig von der Art des Zulassungsverfahrens übermittelt der Zulassungsinhaber den PSUR elektronisch an die EMA oder an die zuständige…
Pharmakovigilanz
Der Begriff Pharmakovigilanz umfasst sämtliche Maßnahmen, die im Zusammenhang mit der laufenden und systematischen Überwachung zur Sicherheit von Arzneimitteln stehen. Diese Aktivitäten erfolgen zum einen im Rahmen klinischer Studien während der Entwicklungsphase und zum anderen nach der Zulassung zur Identifizierung und Vorbeugung von Risiken durch Arzneimittel. Ziel der Maßnahmen ist es, unerwünschte Wirkungen von Arzneimitteln…
Phase-0-Studie
Phase-0-Studien zählen zu den prä-klinischen Studien. Sie bieten die Möglichkeit, nach wenigen prä-klinischen Laborstudien die zu untersuchende Substanz bereits am Menschen zu erforschen. Phase-0-Studien sind nicht gesetzlich vorgeschrieben. Alternativ können umfangreiche prä-klinische Studien, z. B. an Zellkulturen und in Tierversuchen, durchgeführt werden. An diesen Phase-0-Studien nehmen gesunde Freiwillige teil. Sie erhalten eine sehr geringe Dosis…
Phase-1-Studie
In einer klinischen Studie der Phase 1 werden die Verträglichkeit und die Sicherheit des Wirkstoffs, dessen Aufnahme im menschlichen Körper und die Wirkweise des Medikaments an einer kleinen Teilnehmerzahl untersucht. An diesen Studien nehmen meist 60 bis 80 gesunde Probanden teil. Nur bei schweren Erkrankungen, z. B. im Bereich der Onkologie, bei deren Behandlung von…
Phase-2-Studie
In einer Phase-2-Studie werden die Wirksamkeit und Verträglichkeit eines Medikaments erstmalig an Patienten mit der betreffenden Indikation untersucht. Oft dienen Phase-2-Studien auch der Dosisfindung. Bei diesen Studien nehmen in der Regel nur wenige hundert Patienten teil. In weiteren Teilstudien, auch Phase 2b genannt, soll die optimale therapeutische Dosis festgestellt werden, die dann in einer Phase-3-Studie…
Phase-3-Studie
In klinischen Studien der Phase 3 werden Wirksamkeit und Verträglichkeit an einer größeren Gruppe von bis zu vielen tausend Patienten untersucht. Diese Studien werden zum Beispiel in Kliniken oder bei niedergelassenen Ärzten durchgeführt. Im Vordergrund stehen die Nutzen-Risiko-Abwägung und häufig auch spezifische Fragestellungen, z. B. welchen Einfluss eine eingeschränkte Leberfunktion auf die Wirkung des zu…
Phase-4-Studie
Phase-4-Studien finden meist nach Marktzulassung statt. Mit ihrer Hilfe sollen Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten festgestellt, seltene Nebenwirkungen erfasst und beschrieben bzw. spezielle Fragestellungen oder Auflagen der Zulassungsbehörden beantwortet werden. Es werden Daten zur Anwendung des Präparats in einer breiten Patientengruppe oder auch begrenzt in speziellen Patientengruppen mit bestimmten Begleiterkrankungen oder in bestimmten Patientenpopulationen, wie z.…
Placebo
Ein Placebo gleicht äußerlich einem Arzneimittel (z. B. Tablette, Salbe, Infusion), enthält aber keinen Wirkstoff. Placebos werden häufig in verblindeten, randomisierten klinischen Prüfungen eingesetzt, um die tatsächliche Wirksamkeit des Prüfpräparats besser untersuchen zu können. Dabei weiß der Patient – und oftmals auch der Prüfarzt – nicht, ob der Patient das Medikament oder das Placebo erhält.…
Post Authorisation Efficacy Study (PAES)
Eine Post-Authorisation Efficacy Study (PAES) kann entweder als nicht-interventionelle Studie (NIS) oder als klinische Phase-4-Studie geplant werden. Abgesehen von PASS ist bei den anderen Studienarten diese Auswahl nicht möglich. Mithilfe von PAES werden gezielt Fragestellungen zur Wirksamkeit untersucht. Eine PAES wird entweder von den Zulassungsbehörden bei der Zulassung als Auflage von dem Zulassungsinhaber verlangt oder…
Post-Authorisation Safety Study (PASS)
Eine Post-Authorisation Safety Study (PASS) kann entweder als nicht-interventionelle Studie (NIS) oder als klinische Phase-4-Studie geplant werden. Abgesehen von PAES ist bei den anderen Studienarten diese Auswahl nicht möglich. Mithilfe von PASS werden gezielt Fragestellungen zur Sicherheit untersucht. Sie werden entweder von Zulassungsbehörden bei der Zulassung als Auflage von dem Zulassungsinhaber verlangt oder auf Initiative…
Prä-klinische Studie
In der Arzneimittelentwicklung werden prä-klinische Studien auch als Laborstudien bezeichnet. Eine neu entwickelte Substanz wird als erstes im Labor auf mögliche schädliche Wirkungen getestet. Gleichzeitig werden auch Daten dazu erfasst, in welcher Dosierung sie später angewendet werden könnte. Auch werden die physikalischen und chemischen Eigenschaften der neuen Substanz genau analysiert. Bei Labortests werden verschiedene Fragestellungen…