Phase-1-Studien werden mit wenigen gesunden Probanden durchgeführt, um die Verträglichkeit des neuen Arzneimittels zu untersuchen. Phase-2-Studien erfolgen mit den ersten in einer bestimmten Indikation erkrankten Patienten und dienen der Dosisfindung. In Phase-3-Studien soll die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats an einer großen Patientenpopulation bestätigt werden. Erst nach der erfolgreichen Durchführung dieser drei Phasen, d. h. nach Bestätigung einer positiven Nutzen-Risiko-Bewertung, kann die Zulassung für ein neues Arzneimittel beantragt werden. Phase-4-Studien finden nach Markteinführung statt und sollen im Langzeitversuch im Zuge von Pharmakovigilanz-Aktivitäten seltene Nebenwirkungen und Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten aufdecken.