Oberstes Ziel der EMA ist es, die Gesundheit von Mensch und Tier zu schützen. Sie ermöglicht die Entwicklung und den Zugang zu Medikamenten, bewertet Zulassungsanträge für neue Medikamente, überwacht die Sicherheit von Arzneimitteln während ihrer gesamten Lebensdauer und stellt verlässliche Informationen über Human- und Tierarzneimittel in laienverständlicher Sprache zur Verfügung.

Die EMA führt eine Datenbank über alle innerhalb der EU durchgeführten klinischen Studien, die European Clinical Trials Database (EudraCT). Auch die EU Veterinary Medicinal Product Database wird von der EMA betrieben.

Die EMA erteilt selbst keine Zulassungen, dies geschieht durch die Mitgliedsstaaten selbst. Die Bewertung der Zulassungsanträge, die durch die wissenschaftlichen Komitees vorgenommen wird, dient jedoch als Grundlage für die Marktzulassung innerhalb der EU. Seit Gründung der Agentur 1995 wurde eine solche Empfehlung für 975 Human- und 188 Veterinärarzneimittel ausgesprochen. Im Jahr 2018 gab die EMA für 84 Arzneimittel eine Zulassungsempfehlung heraus.

Im Gegensatz zum BfArM betreibt die EMA keine eigenen Forschungstätigkeiten.

Die wissenschaftliche Arbeit obliegt verschiedenen Arbeitsgruppen und sieben wissenschaftlichen Komitees: Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC), Committee for Medicinal Products for Veterinary Use (CVMP), Committee for Orphan Medicinal Products (COMP), Committee on Herbal Medicinal Products (HMPC), Committee for Advanced Therapies (CAT), Paediatric Committee (PDCO).

Auf ihrer Internetseite stellt die EMA ein Glossar zur Verfügung, das Definitionen der wichtigsten, in Dokumenten der EMA verwendeten regulatorischen Begriffe enthält. Nutzer sollten jedoch beachten, dass die dortigen Definitionen nicht immer deckungsgleich mit denen der EU-Gesetze sind.