Das BfArM ist vorrangig für die Zulassung von Arzneimitteln zuständig. So müssen Hersteller von Medikamenten klinische Studien durchführen und die Durchführung dieser Studien vom BfArM oder – je nach Zuständigkeit – vom PEI genehmigen lassen. Anschließend können die Hersteller beim BfArM einen Antrag auf Zulassung des neuen Medikaments stellen.

Wird die Zulassung erteilt, ist das BfArM weiterhin für die Überwachung der Arzneimittelsicherheit zuständig. Nach Zulassung wird das zunächst nur in Studien erprobte Medikament schließlich an einer sehr großen Patientenpopulation angewendet, weshalb die Wahrscheinlichkeit steigt, dass neue Neben- oder Wechselwirkungen beobachtet werden. Solche Informationen sammelt das BfArM, um bei Bedarf handeln zu können. So könnte zum Beispiel ausgehend von einer Entscheidung des BfArM die Zulassung eines Medikaments eingeschränkt oder aber auch ein Medikament wieder ganz vom Markt genommen werden.

Neben den oben genannten Aufgaben arbeiten die Mitarbeiter des BfArM auch selbst an wissenschaftlichen Forschungsprojekten. Der Schwerpunkt liegt dabei auf den Bereichen Pharmakogenomik, Pharmakoepidemiologie, Arzneimittelallergien, Medizinproduktesicherheit, Neuropsychopharmakologie, speziellen Indikationen und Biostatistik.

Außerdem obliegt dem BfArM die Registrierung von homöopathischen und traditionellen pflanzlichen Arzneimitteln. Auch für die Erfassung und Bewertung von Risiken in Verbindung mit Medizinprodukten ist das Bundesinstitut zuständig. Auch die Bundesopiumstelle ist am BfArM angesiedelt. Sie überwacht u. a. den legalen Verkehr mit Betäubungsmitteln und Grundstoffen, angefangen beim Import der zur Herstellung benötigten Rohstoffe bis hin zur Auslieferung des fertigen Medikaments an die Apotheken.